Los tipos que se usan para enfermedades raras.
El gasto más grande involucrado en un ensayo clínico es el tiempo que toma. Debido a que hay un reloj marcando el tiempo que el fabricante tiene para su período de exclusividad en el mercado, cualquier pérdida de tiempo en el desarrollo se pierde los ingresos durante todo el ciclo de vida del medicamento.
Para una enfermedad rara, el mayor obstáculo es encontrar a los pacientes que tienen la enfermedad y reclutarlos en el ensayo. Puede llevar mucho tiempo.
Un segundo cercano sería medicamentos para condiciones que solo pueden ser evaluadas de manera efectiva en puntos finales clínicos que toman mucho tiempo. El ejemplo perfecto es la enfermedad de Alzheimer, donde el deterioro cognitivo puede llevar años o incluso décadas, por lo que mostrar una mejoría frente al placebo puede llevar mucho tiempo. Otra gran área muestra una mayor supervivencia general en los tipos de cáncer de evolución lenta.
Esa es la razón por la cual la FDA a veces hará una excepción y otorgará aprobación para un medicamento basado en un “punto final sustituto”, es decir, un punto final que se piensa que refleja algo real que a uno le gustaría mejorar pero toma menos tiempo para medir. En oncología, a menudo es la “supervivencia libre de progresión”, que es una medida de cuánto tiempo tomaron los pacientes con el medicamento antes de que su enfermedad comenzara a progresar.
La desventaja de usar puntos finales sustitutos es que no siempre se correlacionan con el punto final real, por lo que el medicamento en realidad no logra lo que se supone que debe. La FDA requiere lo que se llama estudios posteriores a la comercialización que evacuan la forma en que un medicamento funciona en el mundo real para controlar estos efectos, pero no siempre son perfectos.
