El camino desde el descubrimiento hasta el desarrollo del producto en el estante es intrincado y traicionero. Muchas buenas ideas no llegan a ninguna parte y caen en un abismo que llamamos el “Valle de la Muerte”.
En primer lugar, es importante tener en cuenta que las compañías farmacéuticas no actúan en el vacío. Un dicho bastante común en mi negocio (comercialización de investigación biomédica académica): el gobierno paga por el descubrimiento, el desarrollo de fondos de la industria.
La mayoría de las investigaciones científicas básicas (como encontrar las moléculas y proteínas y otros biomarcadores asociados con una enfermedad) se financian con recursos del gobierno, lo que es parte de la razón por la que recientemente hubo muchos apretones de manos sobre el secuestrador, particularmente para programas como los Institutos Nacionales de Salud.
Una vez que se descubre un nuevo biomarcador, digamos que es una proteína asociada con el cáncer de páncreas. Luego, los investigadores necesitan comprender qué hace la proteína y su relación con el tumor. Eso podría tomar un año o dos, y mucho más fondos. Pero digamos que el investigador obtiene la financiación, y después de otro año de pruebas, descubre que cuando esta proteína está presente en grandes cantidades, indica que el tumor es resistente a la quimioterapia. Pero cuando la proteína no está presente, los tumores son tratables con medios convencionales.
Parece que la eliminación de esta proteína podría hacer que este tipo de cáncer sea tratable. Esto incluso podría ser una cura.
Bueno, ahora estamos llegando a algún lado.
Pero ahora la pregunta es, ¿cómo se usa esta información para ayudar a las personas que tienen cáncer de páncreas? En primer lugar, debe comprender la estructura de la proteína, su aspecto, cómo interactúa con las cosas y qué puede inhibir la producción.
Básicamente, en este punto, se trata de identificar las sustancias que se pueden unir al biomarcador y producir el resultado deseado. A menudo, esta etapa se denomina identificación de candidatos a medicamentos.
Entonces, ahora estamos hablando de otros tres o cinco años de investigación cada vez más costosa. Una gran cantidad de inicios en falso, reinicios y pruebas fallidas.
Pero digamos que todo va bien, y el investigador sabe lo que hace la proteína y cómo suprimirla y, por lo tanto, hacer que los tumores de páncreas sean tratables. El investigador tiene entre cinco y siete años y probablemente haya gastado varios millones de dólares en el proceso.
Pero ahora comienza a ponerse realmente caro.
Antes de que esto pueda ser considerado para las pruebas en seres humanos, tiene que pasar por un guante de pruebas de laboratorio, luego pruebas con animales. Lo están analizando a través de una serie de pasos incrementales que hacen cosas como medir su efectividad real y toxicidad potencial, entre otras cosas. (Un nuevo medicamento podría funcionar bien en las primeras pruebas, pero después de varios millones de dólares y años de pruebas podría ser que solo funciona tan bien como lo que ya está disponible. En ese caso, sería difícil continuar dedicando recursos adicionales, para que los investigadores reinicien: vuelva a la etapa de candidato a medicamento y comience nuevamente).
Otra parte del gasto puede ser simplemente crear una prueba. Algunas cosas podrían ser tan nuevas e innovadoras que no hay forma de probarla con precisión. Por ejemplo, el “síndrome del bebé azul” fue un defecto cardíaco que mató a cientos de bebés recién nacidos hace unos 60 años. Para resolver el problema, los médicos de Johns Hopkins primero tuvieron que encontrar la forma de darle al perro la misma dolencia. Solo entonces podrían probar posibles soluciones quirúrgicas. Ese trabajo llevó más de una década, pero el resultado fue que cambiaron el Síndrome del Bebé Azul de una condición casi siempre fatal a una condición casi nunca mortal. (Fue un logro médico tan fantástico, que un retrato de Anna, el primer perro con síndrome de bebé azul, y luego curado de la dolencia, se cuelga hoy en la Biblioteca Johns Hopkins).
Pero para una nueva droga, como nuestro hipotético tratamiento del cáncer de páncreas, una vez que el investigador prueba que funciona en un tubo de ensayo, entonces tiene que funcionar en un animal pequeño. Entonces necesitarán “escalar” y probar en cerdos o algún otro animal más grande. Y no olviden, necesitarán una forma de darle al animal el mismo tumor, que expresa la misma proteína.
(Hay una cantidad cada vez mayor de simulación por computadora para esta etapa de desarrollo, y he visto cierto debate sobre el valor de las pruebas con animales. No me gusta abogar de una forma u otra. Solo intento ilustrar un camino hacia la comercialización .)
Una vez que el investigador produce resultados prometedores, puede comenzar a hablar con la FDA sobre ensayos en humanos. Y ese proceso puede ser arcano y lento. Otras veces, la aprobación de la FDA podría ser relativamente rápida, solo cuestión de meses.
En el momento en que pasa un ensayo clínico, es más que probable 10 años después, y la inversión total podría acercarse a $ 1 mil millones. Un artículo reciente en Scientific American ( http://www.scientificamerican.co …) dice que cuando se tiene en cuenta el costo del fracaso (todas esas curas potenciales que se agotan en algún momento durante este largo proceso, que la mayoría lo hace), una nuevo medicamento cuesta $ 2.6 mil millones.
Este hipotético tratamiento del cáncer de páncreas es solo un ejemplo, pero no debe considerarse típico; solo ilustrativo de una forma en que el proceso puede ser largo y costoso. Cuando comienzas a hablar de una industria tan amplia como biomédica, es imposible decir que una anécdota puede ser representativa del todo.
Lo que funciona para el tratamiento del cáncer de páncreas podría ser completamente diferente para los medicamentos para la alergia o los medicamentos para la presión arterial o los ungüentos tópicos para la piel.
Pero es importante darse cuenta de que, según tengo entendido, la ciencia académica puede funcionar a una velocidad glacial a veces, y las razones son innumerables. A veces está esperando fondos. A veces está esperando la aprobación de la junta de revisión que supervisa las pruebas en humanos. A veces, la FDA lo detiene. A veces los investigadores arrastran los pies. A veces, hay negociaciones contractuales entre una compañía farmacéutica y la Universidad que posee los derechos de propiedad intelectual. (Una gran parte de la comercialización de la universidad consiste en traer a las compañías farmacéuticas y sus recursos a la escena lo antes posible para proporcionar respaldo financiero a cambio de alguna propiedad de la propiedad intelectual). A veces, un investigador se aburre un poco con el trabajo y pasa a algo nuevo.
Honestamente, a veces es una maravilla que algo lo supere para nada.
