Las organizaciones de defensa del paciente generalmente hacen varias cosas.
Educan a los pacientes, a los cuidadores y al público sobre la enfermedad y los tratamientos.
Abogan por cambios legales y políticos que ayuden a los pacientes.
Abogan por el acceso al tratamiento para las poblaciones desatendidas y las personas con ingresos y acceso limitados.
Apoyan la investigación (y en algunos casos, realizan investigaciones por su cuenta).
Ellos recaudan fondos para todas estas actividades.