Si un paciente con cáncer tiene un objetivo farmacológicamente presente, ¿permitirá o permitirá la FDA su uso incluso si el medicamento no está aprobado para ese cáncer en particular?

Hay una serie de ensayos clínicos en curso para estudiar fármacos dirigidos no marcados con el objetivo presente. Ha sido un área de estudio difícil porque muchas de las mutaciones moleculares ocurren con poca frecuencia, menos del 5 por ciento del tiempo dependiendo del cáncer.

El problema es que simplemente tener el objetivo, ya sea EGFR, HER2, KRAS, BRAF, etc., no significa que sea una vía en ese cáncer que impulsa el crecimiento y la diseminación del cáncer. A veces, las vías múltiples están activas y el bloqueo de uno tiene un efecto mínimo sobre el cáncer porque las vías alternativas se activan.

La FDA aprueba la orientación de medicamentos, pero es Medicare y las compañías de seguros los que determinan si puede usarse fuera de la etiqueta. El medicamento aprobado siempre se puede usar para la indicación aprobada.

Pero los medicamentos aprobados por la FDA también se pueden usar si los ensayos clínicos determinan que existe un beneficio clínico significativo, generalmente una ventaja de supervivencia o una regresión significativa en comparación con otros tratamientos que ya están en uso.

Resulta que la terapia dirigida no funciona tan limpiamente como uno esperaría. Existen numerosos casos en los que un marcador muestra ciertos tipos de cáncer y la selección de ese gen no hace nada. El ejemplo clásico es el estado HER2 + / + en cáncer de colon. Mezclar anti-HER2 contra el cáncer de colon en realidad no hace nada a pesar de tener un mecanismo de acción claro. Los mecanismos de las acciones son agradables, pero los datos clínicos siguen siendo el estándar por buenas razones médicas.

Por lo tanto, por qué todavía tenemos que hacer ensayos clínicos y por qué las compañías farmacéuticas realizan muchos ensayos de seguimiento de fase III para expandir las indicaciones de diferentes tipos de cáncer. Ahora, la FDA permite cierto uso no aprobado pero que ya no se convierte en un problema de la FDA, es un problema de seguro. Este no es un problema limitado a los Estados Unidos; La Agencia del Cáncer de Columbia Británica se encuentra con problemas similares con su proyecto de secuenciación del genoma del cáncer, donde identifican los genes y luego tienen que encontrar formas intrincadas de dirigirse a un camino utilizando indicaciones aprobadas por Health Canada.

La esperanza es que el ensayo clínico NCI-MATCH abra muchas de las opciones legales y reguladoras para este tipo de decisiones médicas. En pocas palabras, la estructura de seguro actual no permite la flexibilidad de los médicos para tomar este tipo de decisiones ya que los médicos no podrán recibir un reembolso por sus recetas. Por lo tanto, esta no es una batalla de la FDA sino una batalla de seguros.

La decisión de prescribir / emplear un medicamento específico depende completamente del paciente y el médico. La decisión de pagar por tal receta depende de la compañía de seguros. Muchas compañías farmacéuticas conocen el “uso fuera de etiqueta” de sus productos, pero cualquier mención o promoción de estos, incluso en un sentido negativo (“No use el medicamento A para tratar el logus del falso porque no funcionará”) es estrictamente prohibido. Los empleados de las compañías farmacéuticas deben cumplir con una directiva para recopilar información sobre los usos no etiquetados y los eventos adversos encontrados por fuerza de ley.

La FDA no intenta regular qué médicos aconsejan a sus pacientes o qué guiones escriben, a menos que comiencen a exceder los límites creíbles.

Si tiene un médico que recomienda un tratamiento no aprobado, le aconsejo que obtenga una segunda opinión. Hay casos en los que se ha realizado durante años con relativa seguridad, sin embargo, si no está incluido en la etiqueta, significa que no se ha estudiado por completo y se desconocen los efectos secundarios.

La FDA no dicta directrices de tratamiento. Decide si el medicamento es lo suficientemente seguro como para ser recetado o no, y lo que el fabricante puede publicitar. Una vez que un medicamento está aprobado por la FDA, un médico puede recetarlo a su antojo. La mayoría de los medicamentos no se han estudiado en poblaciones pediátricas por lo que los fabricantes no pueden anunciar el uso del medicamento en niños. Esto, sin embargo, no impide que los médicos prescriban fuera de etiqueta para tratar a los niños.

Entonces, si la FDA aprueba el medicamento para el tratamiento de cualquier cosa (ya sea otro tumor o algo completamente diferente), la decisión de usarlo depende del médico y del paciente.

Si no está aprobado por la FDA y solo se usa en ensayos clínicos con otro tipo de cáncer, la decisión depende del fabricante. Un médico al azar no puede prescribirlo y los participantes en el ensayo solo pueden prescribirlo para los pacientes en el ensayo. Cualquiera que sea la evidencia genética / de otro tipo que indique que el medicamento podría funcionar en el paciente con otro tipo de tumor, existe la posibilidad de que no valga los riesgos legales y de otro tipo para permitir que se use el medicamento.