Al menos en teoría, es posible curar a una persona que padece colesterol alto causado por genes defectuosos. El gen defectuoso sería el gen que codifica el receptor de LDL que, cuando es funcional, codifica una proteína receptora que se une (extra) al colesterol LDL del plasma y lo transfiere a las células hepáticas para que se metabolice para que el cuerpo pueda deshacerse de él. El curado tendría que hacerse introduciendo una copia funcional del gen defectuoso a las células hepáticas específicas (hepatocitos) usando medios de terapia génica. La copia del gen terapéutico produciría la proteína del receptor de LDL funcional en estas células y eliminaría el colesterol LDL adicional de la circulación del paciente.
¿Es posible crear una terapia génica para el colesterol alto?
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