Genómica personalizada: ¿cómo responde uno al descubrimiento de que tienen o tienen una buena posibilidad de portar un gen para una enfermedad devastadora?

Tengo 35 y 3 meses atrás descubrí que tenía fibrosis quística, atípica y bastante leve, pero todavía tengo fibrosis quística. Retrocedamos un par de años y explicaré cómo llegué a este diagnóstico y cómo me sentí en el camino.

Mi esposa y yo estábamos tratando de tener hijos y no mucho estaba funcionando. No hay signos de embarazo durante más de 18 meses de intentos. A fines de 2010, terminamos en una clínica de fertilidad y después de discusiones y análisis (sangre, esperma), se supo que era portador de FQ (tenía una única mutación en un gen CFTR). Tomé esto muy duro, fue la noticia más devastadora que jamás haya tenido. Yo era la razón por la que no podíamos tener hijos de forma natural, yo era “el problema”. Sentí que como no podíamos tener hijos de forma natural, esta era la forma natural de decirnos que no deberíamos tener hijos en absoluto. Nunca he estado realmente emocionado de tener hijos y nunca he luchado para ser papá. Mi esposa fue increíble y nunca se mantuvo firme en su apoyo y haciéndome saber que todo estaba bien, pero por dentro estaba devastado.

Traté de investigar qué significaba y una vez que descubrí que era una enfermedad hereditaria, sabíamos que era hora de contárselo a mis padres. Les dijimos a mis padres (estoy muy cerca de mis padres, afortunadamente) y estaban completamente confundidos. No podían entender cómo habíamos llegado a esta etapa de nuestras vidas y recién ahora descubrimos que uno de nosotros era un portador de CF. Tanto mi hermano como yo siempre hemos sido muy saludables y él tiene dos hijos, ambos muy saludables. Fue un momento increíblemente confuso para todos nosotros.

Mi esposa y yo decidimos hacer un inventario, fuimos un par de días festivos y, después de aproximadamente un año, regresamos a la clínica de fertilidad y comenzamos la FIV.

Mientras tanto, me puse muy enfermo durante la limpieza después de las Inundaciones de Brisbane en 2011 Queensland, Australia Floods (2010-2011). Ingresé en el hospital (Royal Brisbane and Womens Hospital) y durante muchos escaneos y pruebas, demostré que tenía algunas áreas de crecimiento en los pulmones. Inicialmente tuve un diagnóstico de la enfermedad de Crohn (que era difícil de repetir) pero resultó ser un error y mi enfermedad en ese momento se debió a una falla estomacal que recogí de las aguas de la inundación. Me habían reservado para una cita de seguimiento 3 meses después de haber sido dado de alta, a la que asistí.

En esta cita, el doctor consideró que estaba bien por la falla estomacal que recogí, pero pensó que las cosas en mis pulmones deberían investigarse más. Estaba emocionado por esto, sufría de tos persistente y congestión nasal en los últimos 5 años o más y ningún médico había sido capaz de explicarlo. Después de otros 9 meses de espera para obtener una cita con el Departamento de Tórax en la RBWH, finalmente acudí a mi cita. Mi doctor aquí fue increíble. Me hizo muchas preguntas sobre mi vida y cómo me sentía, organizó muchas pruebas (sudor, sangre, función pulmonar, heces, etc.). Podría decir que esto en realidad iba a ir a algún lugar y estaba emocionado.

Para entonces, mi esposa había pasado por la primera ronda de inyecciones de FIV y me había sometido a un procedimiento TESA para extraer esperma de mis testículos (¡no es tan doloroso como parece!) Y las cosas se veían bien. Estaba empezando a emocionarme por ser papá.

Después de esperar alrededor de 8 semanas después de mi cita inicial con los médicos en el Departamento de Tórax, finalmente obtuve los resultados (esto fue hace tres meses). Tenía fibrosis quística. Tuve una segunda, muy rara, mutación muy leve de mi otro gen CFTR (¡tan raro de hecho que en la base de datos de CF de 40000 pacientes, solo otra persona tiene la misma mutación!). Para ser sincero, estaba feliz y aliviado. Finalmente, había una explicación para todo lo que había estado sucediendo. Me remitieron al Dr. Scott Bell en el Prince Charles Hospital, el Dr. Bell sabe que todo lo que se trata de adultos con Fibrosis Quística y estoy agradecido de que mi caso sea un poco diferente, así que estaba ansioso por verme.

Luego tuvimos que decirle a mis padres que como la FQ es una enfermedad hereditaria y tengo una mutación en ambos genes de CFTR, significa que ambos son portadores de la FQ. En 65 y 67, esto fue bastante difícil para ambos, comprensiblemente. También tuve que decirle a mi hermano que, aunque sus hijos se han sometido a la prueba de FQ, existe la posibilidad de que tengan la mutación rara que normalmente no se detecta. Los escaneos normales solo captan las 30-100 mutaciones más comunes. Entonces mi hermano ahora se hará la prueba para ver si es portador. También significa que nuestro hijo será un portador de CF, lo que tendremos que decirles en algún momento y seguramente se someterán a una prueba para ver qué mutación tienen. Mi esposa no es portadora, afortunadamente.

También he pensado sobre las implicaciones de esto en mi familia extendida. Afortunadamente, somos una familia pequeña y mis padres se mantienen en contacto con todos, por lo que en algún momento durante los próximos meses comenzaré a enviar correos electrónicos para informarles que cualquier persona que esté allí puede ser portadora de una rara mutación de el gen CFTR.

Como ahora mis padres y yo decimos, estamos muy agradecidos de que no sabíamos que tenía CF cuando era un niño, mi mamá me habría envuelto en algodón y no habría podido ser aventurero, enérgico, niño juguetón que era. Corrí go-karts, monté en BMX, patiné, hice paracaidismo y montones de otras cosas que hace una persona “normal”. Si supiera sobre mi CF, no tendría que hacer todo esto.

Afortunadamente para mí, mis síntomas son muy leves. Tengo bronquiectasias, lo que significa que soy más susceptible a las infecciones pulmonares, tengo dos infecciones pulmonares en las que estoy comenzando el tratamiento pronto y no tengo conductos deferentes, lo que significa que no podemos concebir niños “naturalmente”. Mi pronóstico a largo plazo está bien, el Dr. Bell dice que debo vivir sanamente hasta que sea viejo y aunque probablemente tenga problemas pulmonares en el futuro, aún soy joven y estoy feliz de hacer cualquier cosa para ayudar a mi causa más adelante en la vida.

Ahora, de vuelta al comienzo, sobre cómo comenzó este viaje, tener hijos. Afortunadamente, mi esposa ahora tiene 15 semanas de embarazo, está sana y está muy bien.

Me disculpo de que esto haya pasado tanto tiempo y aprecio que la gente haya llegado tan lejos. Esta es la primera vez que escribo toda la historia, por lo que se siente bien hacerlo.

Gracias

La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad devastadora, y Craig Venter, el primer ser humano en secuenciar su genoma, descubrió que tiene un mayor riesgo de desarrollar esta enfermedad, eventos cardiovasculares y dependencia del alcohol / problemas, consecuentemente cambió su estilo de vida para mejor, tomó medicamentos profilácticos para disminuir la probabilidad el efecto negativo de sus genes sobre su salud (tal vez comenzó a fumar para protegerse más de la enfermedad de Alzheimer si no lo estaba ya, es una broma).

Irónicamente, para un genoma con riesgo normal de desarrollar melanoma, terminó sacrificando una libra de la carne de su espalda en una cirugía para extirpar el tumor de la piel.

Esta información lo ayudará a tomar las medidas de precaución, lo ayudará a lidiar mejor con la enfermedad y también le dirá si va a transmitir este riesgo a sus hijos, que de otro modo no habría tenido conocimiento.

Si un familiar cercano tiene un diagnóstico genético con una mutación genética confirmada, puede hacerse una prueba para ver si tiene la misma mutación. Si no lo haces, bueno eso es genial! Si tiene la misma mutación y no ha desarrollado ningún síntoma hasta el momento, tiene la oportunidad de sentarse con su médico y comprender la mejor forma de retrasar la enfermedad con intervenciones médicas.

Viniendo a los niños, se pone un poco más complicado. Con enfermedades como la fibrosis quística, el niño corre el riesgo de verse afectado solo si ambos padres son portadores de la mutación genética (herencia autosómica recesiva). Con otras afecciones genéticas como la enfermedad de Huntington, el niño estará en riesgo incluso si solo uno de los los padres son portadores (herencia autosómica dominante) Por lo tanto, antes de comenzar a preocuparse por la posibilidad de tener hijos o por haberles transmitido la enfermedad, consulte a su médico o asesor genético para conocer el patrón de herencia de la enfermedad. .

Si se trata de una enfermedad autosómica recesiva y usted es un portador, es aconsejable que también se realice la prueba genética para su pareja. Si él / ella no es un transportista, no necesita preocuparse. Si, por otro lado, su pareja es portadora, existe un 25% de probabilidades de tener un hijo afectado. Si ambos son portadores y usted está planeando tener un bebé, puede hacer que el bebé sea examinado para la mutación a las 12 semanas de gestación y tomar una decisión sobre la continuación del embarazo según los resultados. Si el aborto inducido es un “no”, puede ingresar a la FIV con esperma o óvulo donado. Si ya tiene hijos, deberá informarles sobre su riesgo de ser portadores y alentarlos a que se hagan la prueba también. La intervención temprana en enfermedades como la fibrosis quística puede ayudar a mejorar el pronóstico.

Si se trata de una enfermedad autosómica dominante, y usted o su pareja son portadores, existe un 50% de probabilidades de tener un hijo afectado. Sus opciones de embarazo dependerán nuevamente de cómo se sienta acerca de los abortos inducidos y la FIV.

Si ya tiene hijos, las pruebas dependerán de la naturaleza de la enfermedad y del patrón hereditario de la enfermedad
Naturaleza de la enfermedad: la fibrosis quística es una que se inicia desde la infancia, mientras que la enfermedad de Huntington es una que te afecta en los últimos años de tu vida. Si la enfermedad no es potencialmente mortal o limita la vida antes de los 18 años, puede ser más ético dejar la decisión de someterse a la prueba. Un adolescente de 18 años necesitará tener la estabilidad emocional y la fortaleza para lidiar con la información sobre cómo será su salud en unos pocos años. El impacto emocional es enorme y definitivamente debe ser respaldado con el asesoramiento genético adecuado y el apoyo de la familia.

Patrón de herencia de la enfermedad: si usted es portador de Fibrosis Quística y su pareja no lo es, su hijo también tendrá un 50% de riesgo de ser portador, pero no desarrollará la enfermedad como usted no lo hará. En este caso nuevamente, sería ético dejar la decisión de si él / ella quiere saber si es portador o no para el individuo. Aunque las pruebas deben ser alentadas, puede no ser agradable cargar con uno de esos conocimientos cuando prefiera no saber.

Algunas enfermedades son causadas por una sola mutación en un gen. Otras enfermedades requieren mutaciones en ambas copias de un gen. Y todos llevamos mutaciones causantes de enfermedades en nuestro ADN.

Una de las razones por las que me hice una vasectomía fue porque no deseo transmitir mi ADN.