¿Se puede usar CRISPR para curar todas las enfermedades genéticas causadas por los SNP? (como la fibrosis quística)

Potencialmente, muy adelante en el futuro, tal vez. Sin embargo, el estado de la tecnología tal como está ahora, no. CRISPR trabaja en el concepto de poder inyectar / transcribir secuencias específicas de ARN guía en las células. Estas secuencias de ARN se dirigen a un locus genómico específico, y en presencia de la proteína Cas9, realizan un corte bicatenario. Luego, la célula reparará el corte utilizando los mecanismos de reparación existentes de la célula o con una secuencia donadora de ADN que usted coinyecte en la célula.

La técnica suena bastante viable en teoría, pero hay muchos problemas. Mi conocimiento de esta técnica se limita al cultivo de células y Drosophila, pero puedo ver un par de grandes problemas de factibilidad desde el primer momento (aplicando esta técnica para curar enfermedades de SNP en humanos).

1. ¿Cómo logras que las células humanas adultas expresen o contengan la proteína Cas9? / Entrega de proteína Cas9
2. Entrega de las secuencias de ARN guía

Ambos tendrán que ser resueltos antes de que podamos afirmar que curamos las enfermedades de SNP.

No soy un experto y, en realidad, nadie lo es todavía, ya que es probable que solo conozcas unos pocos años como técnica de manipulación genética. Sin embargo, sospecho que teóricamente sí puede, si estás familiarizado con el mecanismo que implicó. De lo contrario, básicamente puede corregir cualquier error en el genoma hasta un número muy pequeño de bases con una especificidad que no coincide con ninguna otra técnica. Puedes diseñar de manera adversa una secuencia de ARN complementaria que coincida con cualquier secuencia si te interesa. Siempre que haya mapeado el genoma e identificado la secuencia objetivo, puede reemplazar una secuencia con la versión correcta. Si eso es posible ser utilizado como un tratamiento es una cuestión completamente diferente y depende de la fisiología y la naturaleza de la enfermedad.