Seré el que menosprecie en este caso.
¿Es revolucionario CRISPR? Sí. Sin lugar a duda. Permite una precisión sin precedentes en la edición de genes, y por esa razón ha explotado en el mundo de la biotecnología, con razón.
Sin embargo, está lejos, lejos, de ser un sistema perfecto, o incluso un sistema particularmente viable para la terapia génica.
El primer y más importante problema con CRISPR es la limitación de la longitud del ARN guía que guía la proteína Cas9. La longitud del sgRNA es actualmente de 19 nucleótidos, lo que, en un genoma de 3 mil millones de pares de bases de longitud, permite cortes significativos fuera del objetivo. Un buen ejemplo de alto perfil de esto fue un documento chino publicado el año pasado que documenta los intentos de corregir una mutación que causa beta talasemia.
Liang, P., Xu, Y., Zhang, X., Ding, C., Huang, R., Zhang, Z., … y Sun, Y. (2015). Edición de genes mediada por CRISPR / Cas9 en cigotos tripronucleares humanos.Proteína y célula, 6, 363-372.
Esto puede ser un problema difícil, especialmente si se trata de corregir una mutación muy específica que causa una enfermedad en particular, como la mutación + TATC en Infantil Tay-Sachs.
¿Qué le sucede al pirofosfato de la hidrólisis de ATP?
¿Estallaría una célula si hubiera una acumulación excesiva de proteínas?
Otro problema es la falta de efectividad de inducir la reparación dirigida por homología. En pocas palabras, HDR es la única manera de corregir realmente una mutación para la terapia génica, es decir, “reescribir” el ADN para que esté en su forma correcta.
Cualquier aplicación clínica potencial de CRISPR / Cas9 tendrá que superar estos obstáculos para incluso ser considerada viable.
Entonces sí, CRISPR es una gran cosa. Y puede hacer grandes cosas si se aplica correctamente a las situaciones correctas. Pero ahora es demasiado selectiva y limitada como herramienta para la terapia génica de amplio espectro y bajo riesgo.
