El método de edición genética aborda el VIH en la primera prueba clínica
Lo que se ha hecho hasta ahora y lo que ahora parece ser la forma más prometedora es la edición del receptor CCR5.
“La entrada de VIH-1 en las células diana depende de la presencia de dos proteínas de superficie en la membrana celular: CD4, que sirve como receptor principal, y CCR5 o CXCR4 como correceptor. Un número limitado de personas alberga una deleción genómica de 32 pb en el gen CCR5 (CCR5Δ32), que conduce a la expresión de un producto génico truncado que proporciona resistencia a la infección por VIH-1 en individuos homocigóticos para esta mutación. ”
Edición de CCR5: un enfoque novedoso para la terapia génica del VIH.
Por ahora esto se hace en el laboratorio (estuve en un laboratorio de terapia génica en Alemania y allí la edición de CCR5 fue un experimento rutinario para evaluar la eficacia de la eficiencia de escisión de CRISPR / Cas9, mediante el ensayo T7).
El problema de pasar a los pacientes es principalmente por un lado, la seguridad (debe asegurarse de que no se produzcan objetivos letales o muy peligrosos cuando edite CCR5, de lo contrario, estos objetivos pueden producir letalidad celular, pérdida de proliferación poder, el éxito de la proliferación y, eventualmente, el comportamiento similar al cáncer) por el otro, tiene que editar suficientes células para que puedan competir con las células CCR5 + y, por lo tanto, sensibles al VIH.