Si seguimos viendo en las noticias medicamentos / métodos “revolucionarios” para las enfermedades mortales, ¿por qué no vemos estos medicamentos en los hospitales curando a las personas más adelante?

Las aprobaciones de medicamentos y los ensayos clínicos son un proceso largo y muy pocos medicamentos lo hacen. Si profundiza en la mayoría de estos artículos sobre medicamentos “revolucionarios” en las noticias, la mayoría de ellos todavía están en el laboratorio o en ensayos clínicos muy tempranos. La razón por la que los medios de comunicación se enteran tan temprano es porque la etapa de investigación generalmente es cuando un laboratorio publica por primera vez resultados sobre el medicamento. Si suena prometedor, los medios tienden a correr con él sin entender completamente la realidad.

Cuando un medicamento está en etapa de investigación (en el laboratorio), el propósito es simplemente probar que el medicamento teóricamente funciona, y que se puede administrar de forma segura a los animales. Una vez hecho esto, los científicos pueden presentar una Solicitud de investigación de nuevo fármaco, o IND. La aprobación de IND permite que comiencen los ensayos clínicos.

El primer paso es la prueba clínica de la Etapa 1, que demora hasta 6 meses. Durante esta fase, aproximadamente 20 personas sanas son reclutadas. El objetivo de esta etapa es determinar la dosis máxima segura, no si el medicamento funciona o no. Simplemente están buscando el nivel tóxico y cualquier efecto adverso significativo que pueda evitar que el medicamento vaya a ensayos adicionales. Algo así como el 70% de las drogas pasan esta etapa.

Los ensayos de la etapa 2 reclutan unos cientos de personas que tienen la enfermedad objetivo, y la prueba generalmente dura hasta 2 años. La determinación de la dosificación desde la etapa 1 ahora está ajustada para encontrar la dosis efectiva segura. También están tratando de ver si el medicamento funciona para tratar la afección y determinar los efectos secundarios. El punto de referencia utilizado es el tratamiento estándar actual. Por ejemplo, un nuevo anticoagulante podría analizarse contra la warfarina (un anticoagulante viejo y probado), o un nuevo medicamento contra el cáncer podría probarse contra el régimen de quimioterapia estándar. Esta es la primera fase donde la mayoría de las drogas fallan. Solo alrededor del 33% pasará a la etapa 3.

Los ensayos de la etapa 3 reclutan a unos pocos miles de voluntarios con la enfermedad y demoran hasta 4 años. Aquí, la idea es básicamente la misma que en la etapa 2 de prueba, solo aumentada. Los investigadores están tratando de asegurarse de que la droga trata la enfermedad en una amplia gama de pacientes, y con frecuencia en diferentes etapas de la enfermedad. Los efectos secundarios se monitorean y documentan de cerca. De los medicamentos que alcanzan la etapa 3, solo el 20-25% pasará a la comercialización.

Una vez que un medicamento se aprueba oficialmente para su comercialización, la fase 4 comienza y puede durar años. La fase 4 es donde se realiza el monitoreo de los efectos secundarios y reacciones adversas raras mientras el medicamento está siendo utilizado por miles o millones de personas. Las nuevas drogas de las que ve los comerciales son las que están en la etapa 4. Dado que las primeras 3 etapas son tan rigurosas, muy pocas drogas fallarán en la etapa 4. Ocurre con tanta frecuencia que el público generalmente lo sabe, porque la droga será sacado del mercado. Es posible que recuerde haber oído sobre el medicamento Vioxx, que se extrajo durante la etapa 4 después de los informes de eventos cardiovasculares.

Teniendo en cuenta los requisitos para pasar cada etapa, puede ver por qué muchos medicamentos que se consideraron prometedores o incluso innovadores durante los años de investigación nunca llegan al mercado. Cuando los medios informan sobre un nuevo “fármaco milagroso” que solo se encuentra en los ensayos clínicos de la etapa 1, hay menos del 10% de posibilidades de que el medicamento sea aprobado para su venta. El escenario más probable es que el medicamento en el artículo falle en tratar la enfermedad o tenga efectos secundarios graves que lo hagan inútil.

Otro escenario posible es que se descubra que el medicamento tiene un uso mucho más restringido de lo que se pensaba originalmente. Esto puede llevar a que se use para un número mucho menor de pacientes que la estimación inicial, razón por la cual no habrás escuchado al respecto. Por ejemplo, la droga talidomida se comercializó en la década de 1950 como un sedante y como un tratamiento para las náuseas matutinas asociadas con el embarazo. Realmente funcionó como se anuncia, y se hizo muy popular. Trágicamente, después de que millones de mujeres lo usaron durante el embarazo, se descubrió que la talidomida causaba horribles defectos de nacimiento y la droga se retiraba del mercado. Ahora, se usa para tratar ciertos cánceres y la lepra. Si la talidomida se hubiera producido hoy (las etapas de los ensayos clínicos de la FDA no se instituyeron hasta más adelante), podría haberse promocionado como la nueva “droga milagrosa” para el tratamiento de las náuseas del embarazo. Pero, durante los experimentos con animales y los ensayos clínicos, es probable que los defectos de nacimiento se hubieran descubierto y el medicamento no se hubiera comercializado para el propósito original. Los usos alternativos habrían sido investigados en un laboratorio, pero el público no habría escuchado nada sobre el nuevo medicamento para el sueño y las náuseas matutinas.

Porque muchos de esos “avances” son mucho más pequeños y mucho, mucho menos listos para el horario de máxima audiencia de lo que un artículo de noticias va a dejar pasar. En el caso de Andraka, de una breve búsqueda en Google, un titular honesto sería más parecido a “El estudiante de secundaria muestra que una técnica de detección que otras personas han usado en otros marcadores de cáncer hace un trabajo razonable para detectar un marcador de cáncer que posiblemente esté presente en algunos. pero probablemente no la mayoría, cánceres de páncreas, pero realmente no sabemos cuán confiable o rentable es el método a escala “.

No juzgar: esto es de lo que está hecho el progreso científico, y es un buen proyecto. Solo que la gente de las noticias tiende a excitarte por estas cosas, porque la emoción se vende.

Porque no hay responsabilidad para los periodistas que engañan a sus lectores. Un artículo que crea la percepción de que un medicamento es probablemente un gran avance es más probable que se comparta en las redes sociales. Es probable que obtenga más clics y, por lo tanto, más ingresos publicitarios.

No hay incentivos para informar honestamente sobre nuevos medicamentos.

Jen Gibson respondió esto extensivamente.

Lleva tiempo obtener un producto aprobado por la FDA. Además de eso, la investigación y el desarrollo se pueden ralentizar por la falta de fondos. Toda la investigación está financiada por las entidades que están tratando de promover ese medicamento y por atribuciones; no hay dinero para beber hasta que se terminen las pruebas, el producto aprobado por la FDA y obtener la patente. Muchas de estas drogas nunca hacen al mundo real porque, aparentemente, lo único que nos gusta pagar son las píldoras de erección y los conciertos de hip hop.