La aprobación de la FDA siempre se basa en tres componentes: 1) consistencia de la fabricación, 2) eficacia del producto y 3) seguridad del curso de la medicación. Los medicamentos huérfanos, o los medicamentos experimentales, aún deben cumplir los requisitos para los tres, aunque el componente de seguridad puede estar en curso. El primero es bastante directo para la mayoría de las aplicaciones de medicamentos, existen tolerancias extremadamente bajas incluso para la más mínima fluctuación en el contenido de una forma propuesta de medicamento. Demostrar que el segundo, la eficacia, requiere múltiples etapas entre las pruebas in vitro e in vivo . El tercero, en realidad es la parte más difícil porque probar que un compuesto introducido no causa un exceso de efectos secundarios, y especialmente los no peligrosos, está demostrando ser negativo. Debe demostrar que esos efectos secundarios (reacciones adversas en el lenguaje) no son más significativos que los de un placebo. Esto lleva tiempo y múltiples exposiciones a una gran variedad de personas.
La FDA siempre debe sopesar el beneficio potencial de aprobar un medicamento experimental versus el estándar de atención para tratar a las personas. El zika es potencialmente mortal para una cantidad significativa de niños prenatales. ALS reduce significativamente la calidad de vida de quienes la padecen. Pero el estándar de cuidado para las dos enfermedades es muy diferente.
Me alegro de no tener que tomar estas decisiones para la FDA.
