¿Por qué los pacientes con deficiencia de G6PD no pueden recibir inyecciones de G6PD, de la misma manera que los diabéticos tipo 1 pueden tratarse con inyecciones de insulina?

En resumen, es porque G6PD actúa intracelularmente (dentro de las células), mientras que el método de acción de la insulina es extracelular. Las células del páncreas producen y secretan insulina en el torrente sanguíneo, desde donde puede viajar a los tejidos donde se necesita, como los músculos y la grasa. Se une a los receptores de superficie en esas células, lo que provoca una cascada de señalización que dirige a la célula a tomar la glucosa.

Sin embargo, se necesita G6PD dentro de cada célula, en particular los glóbulos rojos, ya que es una enzima que actúa directamente sobre las moléculas de carbohidratos (no a través de un sistema de señalización como la insulina). Como mecanismo de defensa, las células típicamente tienden a desnaturalizar o degradar las proteínas extrañas, por lo que es difícil administrar proteínas completamente funcionales a las células. Esta es la razón por la que se creó la terapia genética porque es más fácil empaquetar el ADN para su entrega. La idea es entregar los planos de la proteína y hacer que la célula la ensamble en lugar de entregar una proteína preensamblada. Por lo tanto, la deficiencia de G6PD es un gran candidato para este enfoque y muchos grupos de todo el mundo están trabajando en ello.