Christopher VanLang ha escrito un gran contenido sobre descubrimiento de fármacos / desarrollo de fármacos, así que voy a extraer un poco de su respuesta a ¿Cómo sería un proceso ideal de descubrimiento de fármacos / desarrollo de fármacos?
Vamos a empezar desde el principio. Los académicos son ciertamente la semilla y el comienzo del descubrimiento médico y la innovación. Hacen las preguntas que no sabemos las respuestas y también las encuentran y, a partir de su comprensión de la biología, la química y la medicina, las compañías farmacéuticas pueden llevar las cosas al siguiente nivel.
Estuve involucrado en la investigación académica durante toda mi corta vida laboral hasta ahora ( ¿nunca he logrado escapar? ), Y lo anterior resume para mí el ideal de lo que los académicos deberían estar haciendo para estimular el descubrimiento y el desarrollo de fármacos. Esto se aplica a los neurocientíficos que trabajan en tratamientos para enfermedades psiquiátricas y neurológicas también.
Prácticamente, probablemente encontrará neurocientíficos en casi todos los niveles del proceso de descubrimiento / desarrollo de fármacos, así como en las fases de prueba / validación también. También hay neurocientíficos en puestos de alta dirección y ejecutivos en pharma / biotech y otras empresas relacionadas también. Las formas en que los neurocientíficos pueden participar en el desarrollo de fármacos son numerosas y bastante diversas.
Realmente, el mejor material sobre Quora para esta pregunta es probablemente las respuestas de Mike Lieberman sobre temas relacionados con Pharma. Estas dos respuestas en particular muestran las formas únicas en que una persona con un doctorado en neurociencias puede aportar ideas novedosas sobre el proceso de fabricación de drogas:
La respuesta de Mike Lieberman a ¿Podemos crear fármacos para atacar lo que modula la regulación / regulación negativa del receptor de neurotransmisores? y la respuesta de Mike Lieberman a ¿Cuáles son algunas de las formas posibles en que el aprendizaje automático puede utilizarse en el desarrollo farmacéutico?
o simplemente diríjase a su página de Respuesta al tema: https://www.quora.com/profile/Mi …
Después del descanso son el resto de mis pensamientos al azar sobre esto, si está interesado.
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Sin embargo, en términos de investigación básica, existen numerosos problemas científicos que son relevantes: solo en el Alzheimer solo, hay múltiples objetivos moleculares bajo investigación, [1] y para la enfermedad psiquiátrica, usted tiene condiciones que involucran interacciones de genes, ambiente y eventos de la vida.
Pero creo que una pregunta más interesante es con la que los mismos neurocientíficos también han tenido problemas: ¿cómo mejorar la cantidad y calidad de fármacos potenciales y dianas farmacológicas para el cerebro y el sistema nervioso central? En ese sentido, hay algunos problemas que son ligeramente diferentes de otras áreas de desarrollo de medicamentos. Volviendo a la respuesta de Christopher VanLang sobre el desarrollo de medicamentos nuevamente:
Lamentablemente, los objetivos que son temas candentes en el ámbito académico a menudo serán objetivos irrecuperables o al menos muy difíciles de alcanzar . Objetivos como interacciones proteína-proteína, factores de transcripción, agregados de proteínas, modificadores de ubiquitina, ARN y reguladores epigenéticos. [2] Un gran ejemplo de un objetivo de proteína que recibe mucha atención, pero que no puede eliminarse por completo, es p53, tal como se describe en ¿Puede sintetizarse p53 en un medicamento para curar el cáncer? Es un objetivo que es extremadamente dinámico, tiene una multitud de interacciones y tiene muchos efectos fuera del objetivo. La gente puede tener la impresión de que tal vez algún día encontremos la manera de hacer que sea una droga útil, pero en realidad, probablemente nunca lleguemos a ella y es simplemente un tema de estudio muy interesante en biología molecular (con gran importancia científica Yo podria agregar).
Muchos potenciales neurorreceptores / objetivos relacionados con el cerebro tienen el mismo problema que los señalados para p53: “extremadamente dinámico, tiene una multitud de interacciones y tiene muchos efectos fuera del objetivo”.
El problema de traducir “objetivos” en “objetivos susceptibles de ser medicados” puede ser más pronunciado, en particular para las enfermedades psiquiátricas y neurológicas. Esta revisión reciente [2] incluye un resultado interesante:
La línea superior de gráficos muestra la proporción de todos los ensayos de medicamentos que son medicamentos contra el cáncer versus medicamentos para el SNC, en cada fase del desarrollo. La línea inferior muestra la proporción de ensayos que pasan a la etapa siguiente, como una función del tiempo desde el inicio del estudio. Si nos fijamos en las parcelas para la Fase III, parece que ha habido una tendencia a la baja para los medicamentos del SNC que ingresan a la Fase III, y los medicamentos para el SNC también parecen fallar más a menudo (abajo a la derecha).
Los autores de la revisión proporcionan la siguiente conclusión basada en estos números:
En general, la disminución relativa de la entrada de fármacos del SNC en el desarrollo clínico y sus altas tasas de fracaso en las últimas etapas sugieren que los responsables políticos deberían centrar sus esfuerzos en mejorar las brechas en la comprensión de las bases fisiopatológicas de muchos trastornos del SNC para identificar más potenciales una terapéutica activa para las pruebas iniciales, en lugar de restringir las pruebas de última etapa necesarias para demostrar que las nuevas terapias prometedoras tienen un impacto clínico significativo.
Si bien los autores de esta revisión sugieren aumentar el número de dianas farmacológicas que ingresan a las pruebas iniciales, es probable que al menos algunos objetivos sean de la variedad p53, por lo que quizás la mejor respuesta sea centrarse en comprender mejor las enfermedades mismas. Lo cual, una vez más, es un gran problema para la investigación básica en neurociencia.
No hay respuestas fáciles en términos de cómo los neurocientíficos podrían mejorar los tratamientos / drogas para muchas enfermedades relacionadas con el sistema nervioso y el sistema nervioso, ya que el cerebro tiene mucho territorio inexplorado. Sin embargo, mucha gente lo intenta con todas sus fuerzas.
Notas a pie de página
[1] Objetivos farmacológicos actuales para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer
[2] http://www.nature.com/nrd/journa…
