La respuesta es que la condición se puede curar en el futuro dado el ritmo actual de la investigación. Sin embargo, actualmente no es posible una cura.
Se ha probado la inyección directa del gen saludable en los músculos. Incluso cuando parece corregir las anomalías bioquímicas hasta cierto punto, el resultado clínico no es alentador.
La administración del gen a través de un virus o un plásmido se ve obstaculizada por el gran tamaño del gen. Se han realizado esfuerzos para recortar el gen mientras se conserva su efectividad. Hay esperanza en este punto. También se están probando genes reforzadores para aumentar los efectos de estos genes recortados.
En lugar de apuntar al gen, el objetivo del gen puede modificarse para que se pueda generar la proteína deseada, la distrofina. Eteplirsen ha sido aprobado recientemente por la FDA para este propósito. Infusiones semanales deben tomarse. La eficacia clínica no ha sido establecida. Por lo tanto, no califica para el nombre ‘cura’.
Pero hay esperanza para el futuro.
