La terapia génica es un tema muy complejo, que tiene un gran potencial pero también enfrenta muchos desafíos. Estos son algunos de los aspectos más difíciles.
Muchas enfermedades aún no son adecuadas para la terapia génica: este es un verdadero desafío. La mayoría de las terapias genéticas se centran en enfermedades que pueden abordarse recolectando médula ósea de pacientes, transfectando células madre pluripotentes en la médula con el gen de interés in vitro y devolviendo la médula fija al paciente (no es tan simple, por supuesto, pero así es como funciona en principio). Enfermedades como el síndrome de wiskott aldrich o la adrenoleucodistrofia son una buena opción para este enfoque.
Otro enfoque es usar una terapia aplicada localmente in vivo. Actualmente se está realizando un ensayo que prueba la efectividad de la terapia génica para la fibrosis quística mediante un inhalador que administra los vectores solo a las vías respiratorias y los pulmones y deja el resto del cuerpo intacto. Ha demostrado un gran potencial hasta el momento.
Entonces ahora a las enfermedades que no son tan fáciles de alcanzar. Esto puede ser cualquier defecto genético o enfermedad que requiera una terapia génica sistémica. Si tiene un defecto monogénico en todas sus células, en muchos casos la terapia genética necesitaría llegar a cada célula de su cuerpo para curarla. Lamentablemente, la eficiencia de los vectores de terapia génica es muy baja en este momento, por lo que no podemos lograrlo en la mayoría de los casos.
Sistemas de administración : a pesar del enfoque in vitro y el enfoque aplicado localmente, enfrentamos grandes problemas para administrar terapia genética a las células que la necesitan. Algunos enfoques in vivo con virus también resultaron ser bastante peligrosos porque integraron los genes en sus células diana al azar y causaron efectos secundarios graves y enfermedades secundarias como las leucemias.
Necesitamos encontrar una forma de administrar la terapia genética más dirigida y también a un menor riesgo para los pacientes.
Financiamiento: muchas de las enfermedades “adecuadas” para la terapia génica son enfermedades huérfanas. Esas enfermedades raras no atraen el dinero de investigación de las grandes compañías farmacéuticas. El desarrollo de la terapia génica es muy costoso y los pacientes que puede tratar con él a menudo son muy pocos.
Ética : la terapia génica puede ser muy controvertida y, a menudo, no es bien aceptada por la sociedad. Los casos de leucemia desencadenada por la terapia génica hicieron que la aceptación pública de esta terapia fuera aún peor. Muchas de las terapias genéticas disponibles son para niños y también se prueban en niños, lo que lo hace aún más controvertido.
Espero que esto te responda tu pregunta. Es un campo muy interesante y podría seguir y seguir al respecto. Personalmente creo que la terapia genética tiene un tremendo potencial.
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