¿Es más probable que la FDA apruebe un medicamento que ya ha sido aprobado en otro país?

Estadísticamente, sí, porque los requisitos de datos clínicos tienden a ser similares. Pero la aprobación extranjera no confiere la aprobación de los Estados Unidos por sí misma. La FDA tiene sus propios reglamentos y su propia perspectiva sobre los requisitos de aprobación.

Las reglamentaciones europeas incluyen un concepto de aprobación condicional, que permite la aprobación de medicamentos en conjuntos de datos más limitados, mientras que los ensayos más grandes están en marcha. Existe cierta superposición con lo que está permitido bajo la vía acelerada de aprobación de la FDA, pero los dos son lo suficientemente diferentes como para que varios medicamentos hayan recibido aprobación condicional en la UE pero no aprobación acelerada en los EE. UU. (Y, para ser justos, viceversa). Existen varios ejemplos de medicamentos contra el cáncer para los cuales EMA consideró que la supervivencia libre de progresión es un punto final suficiente para la aprobación de la EMA, pero la FDA insistió en un criterio de valoración global de supervivencia según su orientación anterior. Ver Yondelis de Pharmamar y vintafolide de la droga Endocyte / Merck.

Este también ha sido el caso en enfermedades genéticas raras, donde EMA ha sido algo más tolerante con los conjuntos de datos impulsados ​​por biomarcadores iniciales como un caso para su aprobación. La idebenona de Santhera y el Firdapse de BioMarin / Catalyst Pharma están en esta categoría. En parte, EMA quiere otorgar libertad a las agencias nacionales de salud de los países miembros de EMA para tomar una decisión específica de país para financiar la terapia.

Pero en general, incluso el uso prolongado de un medicamento en países extranjeros no le importará a la FDA si no hay estudios prospectivos, bien controlados o estudios presentados por un patrocinador para respaldar la aprobación. Ejemplos de eso incluyen gossypol, utilizado en China mucho antes de que se hiciera un intento para desarrollarlo en los EE. UU. Como medicamento contra el cáncer, y dimebon, disponible en Rusia desde hace muchos años como antihistamínico antes de entrar en los estudios de Alzheimer en los EE. UU.

Autorización de comercialización condicional