Para mejorar la velocidad para el paciente, la FDA aprobó la Ley de medicamentos huérfanos que permitió el esfuerzo personalizado y específico para tratar enfermedades huérfanas. Si bien estas condiciones son raras, terminan afectando a casi 30 millones de estadounidenses que tienen una de estas miles de enfermedades raras. Desde la aprobación en 1983, se han aprobado más de 600 medicamentos.
Uno de los resultados de décadas de trabajo concentrado en enfermedades huérfanas ha sido la aceleración en la actividad de desarrollo de medicamentos en torno a las enfermedades huérfanas. Sin embargo, el mayor flujo de actividad ha puesto de relieve que el proceso actual es obsoleto y no puede mantenerse al día con la demanda. Como resultado, la agencia está tomando medidas proactivas para respaldar la revisión de estas presentaciones.
El plan 90 en 90 de la FDA se centra en 2 objetivos:
- En 90 días, la FDA completará las revisiones de todas las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos que tengan más de 120 días (el retraso acumulado) a la vez que se mantienen revisiones coherentes y científicamente rigurosas; y
- Después de 90 días, el 100 por ciento de todas las nuevas solicitudes de designación de medicamentos huérfanos recibirá una respuesta de la agencia dentro de los 90 días posteriores a la recepción. La FDA se apegará a esta línea de tiempo de 90 días en el futuro.
El objetivo 1 se cubrirá a través de 6 objetivos principales para completar las revisiones de todas las solicitudes anteriores a 120 días.
- Creación de un equipo SWAT Backlog de revisores vetaran OOPD que se centrarán en la revisión de solicitudes anteriores
- Creación de una plantilla de revisión de designación para agilizar el proceso de revisión.
- Reducción del trabajo discrecional
- Configuración de un Proyecto Piloto de Designación de Huérfanos CDER-CBER para que el CDER y el CBER hagan revisiones preliminares
- Colabore con la Oficina de Terapia Pediátrica para hacer revisiones conjuntas
- Cambio de revisión de FOIA a la oficina de FOIA
El objetivo 2 para mantener un ciclo de revisión de 90 días se divide en 8 objetivos.
- La FDA establecerá un “Consejo de productos huérfanos de la FDA” para abordar cuestiones científicas y normativas relacionadas con los productos huérfanos a fin de garantizar un enfoque coherente para regular estos productos.
- La FDA trabajará para establecer e implementar un estado futuro que incluya los cambios a continuación. Reportaremos un cronograma completo del progreso de estas actividades dentro de los próximos dos meses.
- Reestructuración organizacional para maximizar la experiencia y mejorar las eficiencias de la carga de trabajo
- Aproveche el proceso de consultas entre centros, que involucra a los centros de productos médicos, que se desarrolló para productos combinados para desarrollar un proceso simplificado para consultas huérfanas consistentes y oportunas.
- Programas de designación y exclusividad (medicamento huérfano, RPD, dispositivo de uso humanitario (HUD))
- Centralizar la revisión y las determinaciones de la exclusividad huérfana
- Continuar mejorando la infraestructura de tecnología de la información, por ejemplo, automatizando más procesos administrativos para las revisiones de designación
- Mejorar e implementar una “Plantilla de revisión de designación” simplificada en todos los programas de designación para brindar más eficiencia, consistencia y previsibilidad a estas actividades
- Desarrollo completo de capacitación basada en la web para patrocinadores para mejorar la calidad de las presentaciones
Programas de Subvenciones: Con respecto al Programa de Subsidios para Productos Huérfanos (OPD) (Ensayos Clínicos + Historia Natural) y el Programa de Subvenciones para Consumidores de Dispositivos Pediátricos (PDC); La FDA hará lo siguiente:
- Revisar los procesos de supervisión de subvenciones mediante el aumento de la utilización de herramientas virtuales y de escritorio y mediante la implementación de un nuevo enfoque basado en el riesgo para realizar visitas presenciales a los destinatarios de las subvenciones
- Modificar y modernizar los requisitos de informes para que la FDA pueda continuar otorgando una gran seguridad relacionada con el monitoreo apropiado de los fondos federales y medir de manera eficiente el éxito del programa
- Continuar mejorando la infraestructura de TI para una eficiencia continua y una mejor supervisión
Reducir la carga de trabajo de toda la oficina de OOPD
- Modificar las reuniones del clúster huérfano con EMA de mensual a trimestral o El impacto de la reducción en la frecuencia de reuniones con EMA se ve mitigado por nuestra relación bien establecida y de larga data con nuestras contrapartes de EMA, que nos permitirá tener reuniones ad hoc si fueran necesarias en los meses intermedios.
- Modificar las reuniones del Consejo de Enfermedades Raras de la FDA de manera mensual a trimestral. O El RDC se estableció en 2012 para servir como un foro para comunicarse y colaborar en toda la agencia sobre problemas de enfermedades raras. Está presidido por OOPD e incluye representantes CDER, CBER, CDRH, OHCA, OL, y OOPD. Las reuniones trimestrales garantizarían la continuidad de la comunicación interinstitucional, pero ayudarían a reducir la carga de trabajo en la administración de reuniones mensuales. La implementación de más revisiones conjuntas y una colaboración regular y continua más estrecha debería reducir la necesidad de reuniones más grandes de RDC.
- Minimice las actividades de alcance y los proyectos discrecionales solo para aquellos que se consideren más significativos
OOPD creará un nuevo “Tablero de seguimiento” para monitorear y facilitar sus esfuerzos para cumplir con los nuevos objetivos de designación y la FDA informará sobre la carga de trabajo general y el progreso con más regularidad
Muchos de estos cambios implementan la estandarización del trabajo y la reducción de la burocracia al aclarar los roles y los responsables de la toma de decisiones en el proceso. Este fue un enfoque clave de la agenda de regulación de drogas de Trump y un cambio que Scott Gottlieb había estado defendiendo mucho antes de entrar en el cargo.
