Si la medicina se vuelve más personalizada para el individuo, ¿seguirán funcionando las metodologías para demostrar estadísticamente la efectividad?

Realmente funcionará mejor.

Considere el humilde ratón de laboratorio, él es genéticamente idéntico a sus compañeros de camada, por lo tanto, a menudo solo necesitamos 5-10 ratones por grupo de tratamiento para demostrar la eficacia de un medicamento (estadísticamente) ya que la variabilidad de las respuestas a los tratamientos es muy similar. Cuando tiene una gran cantidad de diversidad en sus muestras, como las poblaciones humanas, donde cada individuo es muy diferente al siguiente, existe una variabilidad extrema en respuesta a los tratamientos.

Los tratamientos personalizados generalmente se dirigen a una vía que puede alterarse solo en un subconjunto de personas con una enfermedad. Si lleva a cabo un ensayo con todas las personas con la enfermedad, las personas que responden a la droga se pierden en el ruido de los que no responden y que tienen una vía diferente que les causa la enfermedad. Al enfocar los tratamientos solo en una composición genética específica, hace que las personas se parezcan más a los animales de laboratorio (es decir, que seleccionen a los que son similares entre sí) y, por lo tanto, las respuestas a los medicamentos deberían ser más predecibles y consistentes. Por esa razón, suponiendo que funcione según el mecanismo que creemos que debería ser la ‘medicación personalizada’, entonces necesitará grupos más pequeños de pacientes para demostrar su eficacia.

La medicina personalizada / medicina de precisión son definitivamente tendencias y los modelos estadísticos actuales deberán revisarse. Actualmente, la efectividad se lleva a cabo mediante ensayos clínicos.

Con la medicina personalizada / de precisión, los ensayos clínicos simples no son suficientes y el conjunto de candidatos elegidos para los ensayos en humanos debe representar la composición del ADN de los pacientes seleccionados.

Hay muchos desafíos al hacer esto:

  • La información genética no es conocida por la mayoría de las personas en todo el mundo,
  • Existen algunas (y probablemente más) leyes estrictas sobre el mantenimiento de la privacidad de la composición genética de un individuo, y
  • Finalmente, muchos médicos hoy en día no están muy familiarizados con el conocimiento específico relacionado con la genética.

Afortunadamente, se está llevando a cabo una gran cantidad de investigaciones y muchos capitalistas de riesgo están financiando nuevas empresas que están construyendo tratamientos tan precisos.

Medicina personalizada: cómo la era del genoma humano marcará el comienzo de una revolución en el cuidado de la salud

http://www.fda.gov/downloads/scienceresearch/specialtopics/personalizedmedicine/ucm372421.pdf

Cure Forward pretende avanzar Medicina personalizada con recursos de pruebas genéticas para pacientes

Sin duda podría comparar la efectividad de un proceso de personalización de terapia con terapia no personalizada. Por ejemplo, podría aleatorizar a 100 personas a la terapia personalizada y a 100 personas a la terapia no personalizada. Siempre que haya una medida de resultado que sea igualmente aplicable a todos los participantes, se podría demostrar si la personalización produjo mejores resultados.