Creo que el proceso de revisión de medicamentos es bastante rápido. La FDA hace una revisión extremadamente minuciosa de la NDA / BLA y la reputación de la FDA es que van mucho más rápido que sus pares de EMA, Health Canada y PMDA. [1] [2] El resto de los países del mundo tienen el beneficio de aprovechar el trabajo de la FDA y la EMA, y generalmente solo marcan las casillas en lugar de entrar en la ciencia.
Dicho esto, podrían comenzar el proceso de revisión más temprano en el ciclo de vida del producto farmacéutico. Actualmente, el sistema depende en gran medida de los resultados de los dos ensayos fundamentales de Fase III, pero es posible ingresar al mercado antes y mantener la seguridad si la FDA adopta un modelo de licencia adaptable.
Representación de Licencias Adaptativas [3]
En resumen, en lugar de esperar a que los resultados del estudio de Fase III amplíen el número de pacientes que no están en un recorrido clínico, cambia el momento después de la prueba de concepto del ensayo de Fase IIb mientras coloca una porción de los pacientes en una fase IV observacional no controlada mientras continúa la prueba fundamental de Fase III.
En cierto sentido, así es como funcionan muchas de las pequeñas compañías de enfermedades huérfanas. Se inician en base a un pequeño ensayo de Fase II / III en una pequeña indicación y luego usan los datos de la Fase IV para expandirse a mercados más grandes. Las empresas más grandes lo harán incluso después de los ensayos de Fase III y se han realizado varios seguimientos notables en los ensayos de Fase III que se han iniciado debido a signos de uso no aprobado.
¿La FDA acepta sobornos de los fondos de cobertura para que los medicamentos sean aprobados?
¿Los médicos en EE. UU. Recetan Meldonium por algún motivo clínico? ¿Está aprobado por la FDA?
¿Cuál es el impacto de la aprobación de Eteplirsen en la FDA?
Hay otras maneras de comenzar el proceso de aprobación durante la mitad de los ensayos de Fase III. Se sabe que la FDA solicitó información preliminar durante la revisión inicial de los datos clínicos. Si ese punto de control se ve bien y parece que el medicamento tiene un bajo riesgo de rechazo, la FDA puede iniciar gran parte del proceso de examen. Esto se agiliza mediante el uso del Documento Técnico Común electrónico (eCTD, por sus siglas en inglés) que permite a las empresas presentar secciones de la presentación en forma permanente. Si bien las agencias de salud generalmente quieren ver los datos clínicos primero antes de invertir una gran cantidad de dinero en el resto de la presentación, pueden ahorrar mucho tiempo si comienzan a mirar las otras secciones antes de tiempo.
Parte de esto requiere alguna inversión desde el punto de vista de la compañía. La FDA tiene una oferta abierta para permitir una reunión de colaboración temprana donde pueden sentarse con la empresa para evaluar el diseño de prueba inicial y organizar puntos de control futuros. [4] Sin embargo, solo una fracción de las compañías realmente toman esta oferta y solo hablarán con la FDA cuando todos sus datos estén disponibles solo para descubrir que el diseño de su prueba se consideró inaceptable y que tendrían que volver a hacer la prueba o análisis. Pero si las empresas comienzan a diseñar su proceso de desarrollo de medicamentos con estas reuniones de rutina con la FDA, podrían ahorrarse muchos dolores de cabeza y posiblemente tiempo.
Existen algunos desafíos adicionales y riesgos adicionales por parte de la compañía. En términos generales, la fabricación de medicamentos no está lista para ser escalada al final de la Fase II y, idealmente, el bloqueo del proceso no ocurrirá hasta mucho más tarde. Esto se ve parcialmente afectado por el lanzamiento a un mercado más pequeño, pero la carga del ciclo de vida de expandir las especificaciones de lanzamiento en un nuevo proceso de fabricación es mucho más desafiante que el refinamiento que típicamente ocurre cuando el proceso es más maduro y luego permite que las agencias . Esto también va en contra de la tendencia del equipo de mercado de buscar el mercado más grande antes de reducir las reclamaciones y tratar de expandir lentamente el reclamo.
También hay algunos impactos más amplios en el resto de la red de atención médica. En términos generales, a los pacientes y los médicos no les gustan las aprobaciones restringidas. En lugar de utilizar la discreción del médico para proporcionarle a su paciente sus medicamentos, el médico debería confirmar que su paciente cumple con los criterios del reclamo del medicamento. Esto reduce el uso fuera de etiqueta. Por otro lado, si se permite el uso no indicado en la etiqueta, la FDA no tiene mucha seguridad de que se lleven a cabo los estudios de seguimiento necesarios, a menos que envíe a la empresa varios compromisos posteriores a la comercialización. Afortunadamente, los compromisos posteriores a la comercialización son bastante públicos y en general se siguen.
En resumen, los patrocinadores del estudio y la FDA podrían reducir el tiempo de desarrollo de medicamentos extendiendo el proceso de aprobación de medicamentos moviéndose a un modelo de licencia adaptable donde aprueba el medicamento para indicaciones de nicho basadas en los estudios de Fase IIb y complementando los ensayos fundamentales de Fase III con varios Ensayos de fase IV como compromisos posteriores a la comercialización.
Notas a pie de página
[1] ¿Por qué el proceso de aprobación de medicamentos es más lento en los EE. UU. Que en Europa?
[2] ¿Por qué le toma tanto tiempo a la FDA aprobar un nuevo medicamento?
[3] Licencias adaptables: dar el siguiente paso en la evolución de la aprobación de medicamentos.
[4] https://www.regulations.gov/#!do…
