Suponiendo que comprendamos los mecanismos responsables de la patología de un trastorno (en este caso, convulsiones), podemos utilizar múltiples estrategias para el diseño racional de fármacos. Usando un objetivo con un sitio de unión conocido, podemos usar programas de computadora sofisticados para construir un Pharmacophore, un modelo digital hecho a partir de un conjunto de parámetros tales como mapas de potencial electrostático, para moléculas que probablemente interactúen con el sitio de unión. Esto se conoce como diseño basado en receptor. Alternativamente, podemos usar las relaciones estructura-actividad de los fármacos existentes (en este caso, anticonvulsivos) para construir el farmacóforo. Esto se conoce como diseño basado en ligandos.
Una vez que se ha construido el farmacóforo, los sofisticados programas de computadora se preparan para ejecutar simulaciones para identificar estructuras moleculares que se ajusten al modelo de farmacóforo. Después de eliminar los compuestos con propiedades no similares a las drogas, como una baja biodisponibilidad predicha, las estructuras restantes pueden entonces ordenarse o sintetizarse, y probarse. A menudo, las pruebas comienzan con ensayos de unión competitiva, pero en algunas circunstancias, el compuesto puede probarse en cultivos celulares o modelos animales de inmediato.
