¿Cuáles son algunos de los medicamentos innovadores aprobados por la FDA en los últimos 5-10 años?

Esta es una pregunta engañosa. La categorización de un medicamento como “Avance” solo ha existido desde 2012, cuando se aprobó la Ley de Seguridad e Innovación de la FDA, por lo que cuando alguien pregunta cuántos medicamentos revolucionarios hubo hace 20 años, la respuesta debería haber sido 0.

Por lo tanto, cuando las personas usan la palabra “droga innovadora”, en realidad significa algo. A los ojos de la FDA, significa específicamente:

Una designación de terapia innovadora es para un medicamento que trata una afección grave o potencialmente mortal y la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial en un criterio de valoración clínicamente significativo sobre las terapias disponibles. [1]

Entre 2012-2016, hubo 389 solicitudes, de las cuales solo 141 obtuvieron una designación innovadora. Solo 6 medicamentos han perdido estado de breakthough. 2 medicamentos fueron retirados. [2] Desde 2012, ha habido 36 aprobaciones revolucionarias de medicamentos válidas para una tasa de conversión del 25%, lo que es bastante bueno cuando lo piensas. Están en orden de fecha de aprobación. [3]

1. Obinutuzumab de Genentech para CLL
2. Ibrutinib de Pharmacyclics / Gilead para MCL y CLL
3. Sofosbuvir de Gilead alias. Sovaldi para HCV
4. Ivacaftor de Vertex contra CF
5. Ofatumumab de GSK para CLL
6. Ceritinib de Novartis para NSCLC
7. Idelalisis de Gilead para CLL
8. Eltrombopag de GSK para citopenias
9. Pembrolizumab (Keytruda) de Merk para el melanoma
10. Sofosbuvir / Ledipasvir (Harvoni) de Gilead para el VHC
11. Nintendanib de Boehringer Ingelheim para IPF
12. Pirfenidona de Genentech para IPF
13. Blintumomab de Amgen para AL
14. Ombitasvir / Paritaprevis / Ritonavir (Viekira Pak) de Abbvie para el VHC
15. Nivolumab (Opdivo) de BMS para melanoma
16. Palbociclib de Pfizer para el cáncer de mama HER2
17. Ranibizumab de Genentech para la Retinopatía Diabética
18. Aflibercept de Regeneron para la Retinopatía Diabética
19. Sirolimus de PF Prism para LAM
20. Lumacaftor de Vertex para CF
21. Triacetato de uridina de Wellstat para la aciduria orótica hereditaria
22. Idarucizumab de Boehringer Ingelheim para anticoagulantes
23. Asfotse Alfa de Alexion para HPP
24. Osimertinib de AstraZeneca para NSCLC
25. Daratumumab de Janssen para el mieloma múltiple
26. Elotuzumab de BMS para el mieloma múltiple
27. Sevelipase Alfa de Synageva para LAL
28. Alectinib de Roche para NSCLC
29. Grazoprevir / Elbasvir de Merck para el VHC
30. Critotinib de PF Prism para NSCLC
31. Venetoclax de Abbvie para CLL
32. Cabozantinib de Exelisis para RCC
33. Pimavanserin de Acadia para el Parkinson
34. Lenvatinib Mesylatel de Eisai para RCC
35. Atezolizumab de Genentech para el cáncer utotelial
36. Canakinumab de Noarvis para HIDS y FMF

Notas a pie de página

[1] Preguntas frecuentes: innovadoras terapias

[2] https://www.fda.gov/downloads/Dr …

[3] https://www.fda.gov/downloads/Dr …

DAA drogas. DAA es un verdadero cambio de juego en la hepatitis C. Antes de la aparición de DAA, el tratamiento de la hepatitis C implica la administración dolorosa a largo plazo de interferón y ribavirina. Solo la mitad de ellos están curados. Y los pacientes con enfermedad hepática avanzada no son elegibles, por lo que su única opción es esperar el trasplante de hígado. Si bien la introducción de DAA cambió radicalmente el panorama del tratamiento del VHC. El régimen pangenotípico más avanzado que Epclusa hizo para curar el VHC fue tan simple como tomar una píldora al día, con efectos secundarios mínimos. Entonces, los medicamentos DAA se volvieron rápidamente deseables para casi todos los pacientes con hepatitis C una vez que se los introdujo. Otra ventaja de los medicamentos DAA es que son moléculas pequeñas, lo que significa que son muy fáciles de producir, almacenar y distribuir. Entonces, sus versiones genéricas han estado disponibles para los pacientes en los países del tercer mundo.

Un pequeño comentario: “designación de avance” por la FDA es un término técnico que, aproximadamente, significa que el medicamento obtiene aprobación a pesar de la falta de evidencia definitiva porque ayuda a tratar una enfermedad muy grave y parece ser claramente superior a los tratamientos tradicionales en estudios preliminares. Esto no significa que los medicamentos “innovadores” sean mejores o peores que otros, pero sí indica que hay cierta urgencia en darle a este medicamento la “luz verde” para que los pacientes puedan obtenerlo.

En el sentido más tradicional de “avance” que significa “nuevo y muy efectivo”, podría nombrar varias drogas en Oncología: pertuzumab, los inhibidores del punto de control inmunológico (nivolumab, ipilimumab, pembrolizumab, atezolizumab), crizotinib, palbociclib, etc.

“En desarrollo” es una frase muy difusa. Cubre entre nunca y 15 años para la mayoría de las drogas. Los estudios grandes pueden tardar años en concluir, solo para descubrir que los riesgos son tan altos como las recompensas. “Breakthough” es algo que la prensa convencional usa sobre cualquier cosa nueva, y por lo tanto no tiene ningún significado.

Tysabri fue un fármaco revolucionario reciente para la EM que está teniendo un éxito sorprendente, con algunas limitaciones. La investigación con células madre parece prometedora, pero pasarán años antes de que sepamos cuál es, en todo caso, el resultado.

ALS está demostrando ser un área increíblemente difícil de tratar. Solo hay un medicamento aprobado por la FDA para ello. Aquí hay un artículo que analiza los problemas relacionados con un nuevo medicamento posible. https://well.blogs.nytimes.com/2015/02/05/for-als-patients-a-hopeful-drug-thats-out-of-reach/

Esta es la razón por la que no escuchas mucho sobre las drogas “innovadoras”. Las enfermedades complejas son complejas y los cuerpos son sistemas complejos, sobre los cuales no podemos predecir todo. Un nuevo medicamento debe probarse a lo largo del tiempo para ver si los beneficios superan los riesgos.