Convenientemente, la FDA recientemente escribió un libro blanco sobre exactamente esta pregunta
Desarrollo de fármacos dirigidos: ¿por qué muchas enfermedades se quedan atrás?
Por supuesto, si alguien va a escribir una opinión sesgada que ponga a la FDA bajo una luz positiva, será la FDA, pero el artículo es bastante informativo. Aquí hay algunos extractos importantes:
La velocidad con la que la comunidad científica puede desarrollar y utilizar estas herramientas para acortar el desarrollo de fármacos en áreas de enfermedades específicas es muy variable. Por ejemplo, la capacidad de utilizar datos genéticos para identificar biomarcadores útiles y puntos finales sustitutos en una enfermedad específica depende de qué tan bien comprendamos las bases moleculares y genéticas de la enfermedad.
Para otras enfermedades, sin embargo, como el Alzheimer, todavía carecemos de información básica sobre las causas de la enfermedad y las vías para frenar su progreso. Como resultado, hemos sido testigos de una serie de intentos fallidos de encontrar biomarcadores o criterios indirectos que puedan predecir la progresión de la enfermedad o la actividad del fármaco, y los tratamientos disponibles son limitados.
El Alzheimer ilustra los obstáculos para el desarrollo de biomarcadores y fármacos específicos cuando la investigación científica aún no ha descubierto las causas o vías subyacentes de una enfermedad. Los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y otros están financiando investigaciones prometedoras en esta área. Para todas las formas genéticas menos raras de la enfermedad, sin embargo, los científicos aún no han confirmado que los biomarcadores potenciales puedan identificar con precisión a las personas con Alzheimer, predecir su progresión clínica en pacientes específicos, identificar objetivos farmacológicos exitosos o identificar subconjuntos de pacientes que podrían responder diferente a diferentes tratamientos. Hasta ahora, los biomarcadores prometedores, cuando fueron probados, no han podido predecir la mejoría clínica.
Realmente no se puede culpar a la FDA y al EMA por ralentizar los ensayos clínicos. La gente simplemente no parece poder diseñar ensayos clínicos informativos perspicaces con medicamentos que demuestren su eficacia.
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No estoy seguro de cómo las personas esperan que las empresas diseñen ensayos clínicos para tratar el envejecimiento que tengan algún sentido y para hacer un paquete científicamente coherente para entregar a las autoridades sanitarias.
Entonces no es culpa de la FDA o la EMA. Solo necesitan esperar a que el NIH y el EMBO hagan su magia.
