Hace poco respondí una pregunta sobre si el precio de las drogas puede justificarse con base en la inversión en I + D y creo que gran parte de mi argumento sobre cómo mejorar esto también es cierto al responder a esta pregunta.
Como se mencionó varias veces en otras respuestas, el ciclo típico de desarrollo de medicamentos desde el descubrimiento inicial de un nuevo compuesto interesante hasta el lanzamiento de un nuevo medicamento está en la región de 12 años.
Un resumen rápido del proceso se ve así:
Descubrimiento y pruebas preclínicas (modelos informáticos, cultivo de células vivas y pruebas con animales): 3,5 años. Resultado: los científicos confían en que el compuesto activo tiene el efecto deseado en la enfermedad que se desea atacar, pero es necesario que lo prueben en humanos para estar seguros.
Pruebas clínicas : 6-7 años de ensayos clínicos de Fase 1, Fase 2 y Fase 3 en humanos:
La prueba de fase 1 (alrededor de un año) se realiza en una pequeña muestra de voluntarios sanos o pacientes para controlar la tolerancia o la seguridad y determinar si el efecto deseado se observa en humanos.
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La prueba de fase 2 (alrededor de dos años) tiene lugar en una muestra más grande de pacientes para determinar si el medicamento tiene el efecto deseado, tiene niveles de seguridad aceptables e identifica la dosificación apropiada.
La prueba de Fase 3 (alrededor de 3 años) en miles de pacientes para monitorear eventos adversos a más largo plazo, o efectos secundarios, y establecer la eficacia. Esta es la etapa de desarrollo más costosa debido a la cantidad de asignaturas requeridas para los ensayos. Un estudio de 2011 encontró que más del 90% del presupuesto total de pruebas clínicas se gastó en esta Fase 3.
Los envíos y revisiones regulatorias y de reembolso por parte de las autoridades representan los 3 años restantes.
Entonces, ¿cómo puede la FDA acelerar esto? Si volvemos a las pruebas clínicas, hemos establecido que después de la Fase 2, sabemos que un medicamento tiene un nivel de seguridad aceptable y hace lo que dice la caja. ¿No tendría sentido en este momento lanzar y dejar que los médicos decidan si el medicamento es efectivo en el entorno del mundo real?
Los ensayos de fase 3 están configurados para optimizar las posibilidades de un resultado exitoso para el producto y son los más costosos, representando el 90% del presupuesto total de pruebas clínicas. Los pacientes se seleccionan de acuerdo con criterios estrictos, controlados rigurosamente para asegurarse de que toman el producto según lo recetado y lo retiran de la prueba cuando dejan de responder. En el mundo real, no cumplimos con estos requisitos estrictos y nos comportamos de manera impredecible. Al menos, como paciente en el mundo real, sabemos que estamos tomando el producto y no un placebo.
Los reguladores están empezando a hacer esto al ofrecer nuevos mecanismos para obtener una aprobación previa antes de la Fase 3, como la ley de designación de avance de la FDA en los EE. UU. Y el Plan de acceso temprano a medicamentos más reciente en el Reino Unido. Además, estamos viendo un uso cada vez mayor del uso compasivo y las leyes de pacientes nombrados que permiten un acceso más temprano a tratamientos que pueden salvar la vida para los pacientes que más lo necesitan.
Llevará algún tiempo cambiar, sin embargo, creo que en los próximos años veremos cambios positivos que optimizarán el desarrollo de medicamentos, un acceso más temprano para los pacientes y, finalmente, reducirán el costo general de los medicamentos.
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Ampliar el acceso a los medicamentos en el desarrollo
