Depende. Esta semana recibo un suministro experimental de medicamentos para un paciente que, de lo contrario, tiene una expectativa de vida muy limitada para el cáncer metastásico progresivo al cerebro. Se supone que esta droga para este cáncer específico tiene mucha penetración del sistema nervioso central. La mayoría de los medicamentos contra el cáncer tienen una entrega limitada de SNC.
Soy un investigador principal en un ensayo clínico con este medicamento. Mi paciente no calificó para el estudio debido a tratamientos previos con un medicamento similar pero menos efectivo.
Este caso es una excepción, en lugar de la regla. He tenido solicitudes anteriores rechazadas para otros pacientes en situaciones similares porque los científicos y médicos de la compañía no consideraban que fueran pacientes apropiados. Probablemente fueron correctos. Esos pacientes estaban mucho más enfermos o tenían otros problemas médicos confusos.
Para obtener el medicamento para mi paciente ha tomado mucho trabajo. He pasado un tiempo hablando con la FDA. Uno de mis coordinadores de investigación pasó el equivalente a 20-30 horas más intercambiando correos electrónicos y completando formularios. Tuve que obtener una carta de apoyo de otro oncólogo que no fue invocado en el caso de mi paciente, y tuve que hablar con el presidente de un comité de revisión institucional (IRB) para convencerlo de que esto era ético y apropiado y luego presentar toda la documentación estándar del IRB. Es bastante laborioso enviar una solicitud de ensayo clínico a través de un IRB.
Lo que finalmente obtuve fue un estudio individual de medicamentos en investigación (IND) para mi único paciente y solo para ella.
¿Valió todo ese esfuerzo? Sí, ciertamente lo espero por ella. Esta droga es experimental. Se le está dando una indicación off-label para la eventual (espero) aprobación de la FDA porque mi paciente no calificó para su estudio de fase 3. El proceso protege a mi paciente porque sabe que muchos expertos además de mí creen que este es un tratamiento apropiado para ella en ausencia de otras opciones de tratamiento disponibles.
Estoy pensando que esto eventualmente será un medicamento que va a cotizar por más de $ 10,000 por mes. La aprobación final probablemente demorará 3 años. La compañía le está dando a mi paciente el medicamento gratis. Pero tengo que tratarla y supervisarla como si estuviera en el estudio, todos los chequeos y todos los formularios según las reglas de la FDA.
Esta es la forma en que debería hacerse. Los pacientes desesperados y sus familiares necesitan estar protegidos de un tratamiento médico que sería equivalente a los días del Salvaje Oeste donde todo vale. Un tratamiento ineficaz puede no solo no tener ningún beneficio. Podría tener efectos secundarios drásticos que conducen a una menor calidad de vida e incluso a la muerte. He tenido una serie de pacientes que han tenido efectos secundarios graves, a veces prolongados o totalmente inesperados en un medicamento del estudio.
Justo hoy, la FDA emitió una advertencia sobre un suplemento del que nunca había escuchado llamar kratom que algunos estadounidenses están usando para tratar la ansiedad, la depresión o la dependencia de opiáceos. El Centro de Control de Envenenamientos ha multiplicado por 10 las llamadas de emergencia relacionadas con el kratom y ahora se le atribuyen al menos 36 muertes. Esto ni siquiera es un producto farmacéutico. Es un producto herbal.
La FDA advierte sobre los peligros del opioide Kratom “natural”
La mejor redacción de esta pregunta debería ser “¿Se les debe permitir a los pacientes con enfermedades terminales recibir medicamentos no aprobados que podrían prolongar su vida, pero que también podrían tener efectos secundarios graves o incluso acortar severamente sus vidas, fuera de los ensayos clínicos?
La respuesta es que depende.
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