¿Por qué los ensayos clínicos para nuevos medicamentos tardan varios años? Sorprendentemente, el 72% de los estadounidenses están dispuestos a participar de ellos.

Tú estás predicando al coro. Esto es exactamente en lo que estoy trabajando para resolverlo.

Para agregar a la respuesta de Christopher, además de encontrar los pacientes adecuados para inscribirse en los ensayos, las compañías patrocinadoras (en productos farmacéuticos o dispositivos médicos) deben hacer mucho antes de que se pueda iniciar un estudio clínico. Encontrar los investigadores adecuados (por ejemplo, los médicos) y los sitios clínicos (por ejemplo, clínicas privadas o centros médicos como UCSF / Stanford) para participar en el ensayo, por ejemplo, toma mucho tiempo.

Muchas compañías patrocinadoras seleccionan sitios según la reputación del investigador, la experiencia de ensayos anteriores y la solidez de su equipo (por ejemplo, coordinador del estudio, enfermeras). En el mejor de los casos, estos criterios de selección se basan en una suposición educada. Muchos sitios RECLAMAN que verían suficientes pacientes en la clínica para satisfacer el requisito de las compañías patrocinadoras de encontrar, digamos, 3-4 pacientes adecuados para un ensayo cada mes. Algunas veces las compañías patrocinadoras tomarían su palabra y las incorporarían; otras veces no lo hacen. Pero muchas veces una vez que los sitios clínicos están a bordo, nada realmente sucede. Pasaron los meses y los investigadores se dieron cuenta de que no podían encontrar pacientes que cumplieran con los requisitos del protocolo del estudio (también conocido como criterio de inclusión / exclusión). En ese momento, las compañías patrocinadoras ya habían gastado (gastado) tiempo y dinero en el sitio clínico (es decir, en las presentaciones de documentos necesarios para las agencias reguladoras). Es un sistema defectuoso, ineficiente y costoso que necesita ser interrumpido.

Incluso después de seleccionar un sitio, antes de que un sitio pueda participar en una prueba, hay muchos acuerdos contractuales y negociaciones que deben completarse entre las compañías patrocinadoras y el investigador y el sitio clínico que supervisarán la atención del participante en el ensayo clínico. a lo largo de su participación en un ensayo clínico. ¿Cuánto se compensaría el médico / clínica por hacer un electrocardiograma o extraer sangre según los días 1, 7, 14 y 21 después de tomar el medicamento? ¿Se le pagaría por su tiempo buscando a los pacientes adecuados para inscribirse en las pruebas del Patrocinador? Si la clínica también es un instituto académico (piense en Johns Hopkins o Mount Sinai), la pregunta sobre quién tiene los derechos para publicar los datos del estudio después de que se complete el estudio probablemente deba acordarse en este momento. El lenguaje de las plantillas redactado por los abogados de la institución / clínica puede no ser aceptable para el lenguaje que redacta el abogado de la empresa patrocinadora; y las negociaciones entre las dos entidades toman aún más tiempo. Los temas que involucran dinero también pueden ponerse delicados, especialmente si un investigador descubre que a otro investigador se le está pagando más por hacer procedimientos similares para el mismo Patrocinador. No es raro que los egos, el prestigio ayuden a frenar el proceso de negociación. Siempre habrá sitios “prima donna”.

E incluso después de que se selecciona un sitio y se lleva a cabo la conversación / negociación legal y de compensación, el IRB del sitio aún debe dar su aprobación antes de que los médicos puedan comenzar a inscribir pacientes. El IRB se establece para garantizar que los derechos de los sujetos humanos en un ensayo clínico estén adecuadamente protegidos. Algunos sitios usan un IRB central (que se reúne con más frecuencia) pero otros sitios (por ejemplo, muchas instituciones académicas) usan su propio IRB institucional (que podría reunirse solo una vez al mes). Como puede ver, solo obtener los documentos correctos revisados ​​y aprobados por un IRB en un sitio podría tomar un tiempo.

Ahora, tenga en cuenta también que un ensayo clínico a menudo requiere MUCHOS sitios / investigadores clínicos para participar a fin de obtener los pacientes correctos inscritos dentro del plazo previsto para la inscripción. Cada sitio requiere una cantidad diferente de tiempo para “incorporarse”. El lenguaje de los contratos y la documentación para garantizar las aprobaciones de IRB (por ejemplo, el formulario de consentimiento del sujeto) es casi seguro que será diferente en diferentes sitios.

Y si se trata de un estudio clínico internacional (muchos estudios de Fase III tienen sitios en el extranjero), la logística se vuelve aún más compleja, dado que los manuales / materiales de estudio deben traducirse, los medicamentos de prueba deben pasar las aduanas para el transporte, los reglamentos internacionales los cronogramas y procesos de las agencias son todos diferentes en diferentes continentes.

Entonces, si considera todas estas complejidades detrás de la escena, empezaría a comprender cuán complicado y largo es el proceso por el que deben atravesar las compañías patrocinadoras antes de que los pacientes sean seleccionados o inscriptos. Y esto es incluso antes de recopilar los datos del estudio. Espero que esto ayude.

Hice todo lo anterior para ganarme la vida, me cansé del sistema arcaico y ahora estoy en la ruta empresarial para traer cambios reales. Lo que me motiva no es la cantidad de capital de riesgo que podría recaudar en la empresa, sino la posibilidad de arreglar este sistema roto para que los pacientes puedan beneficiarse al final. Todos hemos sido y definitivamente seremos pacientes en algún momento. Esto es lo que me ayudaría y trabajaría duro todos los días. Espero que encuentres útil al menos parte de la información anterior. Por favor contáctame si pudiera ser de ayuda explicando lo anterior.

La respuesta de Christopher a esto coincide con muchos de los puntos principales de por qué las pruebas aún se retrasan y fallan debido a problemas de reclutamiento. En resumen, el proceso de inscripción en la actualidad está en gran medida “centrado en el médico”, donde inscribir a los pacientes en los ensayos depende de que sus médicos les informen sobre la opción de prueba y lograr que se inscriban.

Aunque la mayoría de los estadounidenses afirman que participarían en un ensayo, como lo citó Christopher, muchos médicos no informan a los pacientes acerca de los ensayos por una variedad de razones. De hecho, la investigación ha demostrado que solo del 10% al 20% de los pacientes con cáncer están informados sobre los ensayos clínicos. Junto con esto, no hay muchos recursos buenos para los pacientes que no están informados por su médico para entender los ensayos como una opción de tratamiento y encontrar posibles opciones de las que puedan hablar con sus médicos.

Muchos ensayos tratarán de llegar a los pacientes directamente utilizando volantes de papel, anuncios en trenes, anuncios de radio y centros de llamadas, todos los cuales son métodos que no proporcionan una buena experiencia para el paciente y no son eficientes para reclutar dado que los ensayos tener varios criterios para quién puede y quién no puede participar, lo que significa que la mayoría de las personas que encuentran información sobre el ensayo de esta manera no calificarán para el ensayo específico.

Soy cofundador de Clara, y el enfoque que estamos tomando para resolver este problema es proporcionar una vía en la que los pacientes y los cuidadores puedan explorar de forma proactiva los ensayos clínicos como una opción de tratamiento. Analizamos todo en un lenguaje simple para explicar exactamente qué son, y proporcionamos preguntas a los coordinadores del estudio antes de inscribirnos con recursos como este, y también ayudamos a guiar a cualquiera a través del proceso de búsqueda de ensayos clínicos de los que puede hablar con su médico y especialistas.

Esperamos que al crear una vía para que el proceso esté “centrado en el paciente” junto con el modelo “centrado en el médico” que existe hoy, se puede reducir el problema de reclutamiento y más pacientes podrán acceder a los tratamientos que necesitan.

Se habla de los fracasos (piense en la talidomida) durante más tiempo que los éxitos, y hay un contingente completo de abogados buscando cualquier apertura. El idealismo de ojos brillantes puede funcionar en el mundo de las Startups de Silicon Valley, pero la medicina se mueve mucho más glacialmente.