Esto sucede bastante regularmente. Si un medicamento de Fase I / II muestra una gran promesa para una necesidad no satisfecha, entonces una empresa puede solicitar una designación de Fast Track. Esto realmente depende de qué tan bien diseñados estén los ensayos de Fase I / II y si los líderes del estudio fueron sabios sobre la recopilación de sus datos, pueden probar su mecanismo de acción y mostrar algunos datos preliminares estadísticamente significativos.
El programa Fast Track de la FDA y la EMA establecerá reuniones periódicas entre las agencias y el equipo de desarrollo de medicamentos para garantizar el diseño adecuado de los ensayos clínicos. A menudo permitirán una revisión continua donde las secciones de BLA / NDA / MAA serán examinadas a medida que lleguen, lo que reduce el tiempo de revisión. Los mejores ensayos diseñados según las preferencias de las agencias también les facilitan la tarea de revisar los documentos y reducir el riesgo de cabrearlos.
Por lo general, la FDA desea ver datos de eficacia y seguridad usando criterios de valoración clínicos, como tasas de mortalidad, remisiones, respuesta, tiempo de curación, etc. Sin embargo, en casos drásticos, también usarán criterios de valoración indirectos. Uno de los puntos finales indirectos más comunes es el colesterol reducido para la enfermedad cardíaca, los niveles de azúcar controlados para la diabetes o la reducción del tumor en oncología. En el caso de enfermedades raras o desatendidas, los criterios de valoración indirectos son una medida anterior para determinar el impacto estadístico en comparación con esperar que una enfermedad a largo plazo siga su curso. Algunos de los ensayos de Fase III se ejecutarán hasta que obtengan datos suficientes para los puntos finales sustitutos y usen esos datos para el envío, pero continuarán el ensayo hasta que se revelen los puntos finales clínicos.
Por lo tanto, otra forma de obtener la aprobación acelerada es establecer puntos finales sustituto bien definidos y justificados científicamente y solicitar una aprobación limitada de la FDA basada en esos puntos finales y luego recopilar los datos a largo plazo utilizando una Fase IV. Esta es una estrategia razonable para reducir algunos años.
Si todo va bien y los datos se mantienen, la FDA puede llevar a cabo una revisión de prioridad para reducir el cronograma desde la presentación hasta la aprobación. Esto puede reducir las cosas de 1-2 años a 3-6 meses.
