Olvídese de los medicamentos huérfanos, esto es básicamente lo que le sucedió a Vioxx. Merck retiró un medicamento que era la única opción para miles de personas debido a los efectos secundarios en una subpoblación.
El ejemplo más relevante es Tysabri (natalizumab) de Biogen, que es un inmunosupresor administrado para la esclerosis múltiple. Desafortunadamente, existe un efecto secundario extremadamente raro pero no trivial que produce inflamaciones cerebrales debido a una leucoencefalopatía multifocal progresiva viral rara pero mortal y ha causado un número no trivial de muertes.
Inmediatamente después de la aprobación, el medicamento se vendió muy bien, ya que fue reconocido como el mejor medicamento de su clase. Pero debido al programa de vigilancia posterior a la comercialización del programa de notificación de efectos adversos, el fármaco se retiró temporalmente y tanto la FDA como la EMA lo suspendieron clínicamente para reevaluar los datos del paciente.
Después de la revisión, se decidió que los beneficios aún superaban en gran medida los riesgos, pero el medicamento está limitado por un programa de prescripción especial a través del programa de prescripción TOUCH. Esencialmente, cada paciente con el medicamento debe estar registrado en el programa y los médicos no pueden recetar el medicamento a menos que tengan permiso de Biogen.
La famosa historia asociada con Tysabri fue cuando el abogado defensor Fred Baron, quien irónicamente se hizo famoso por las demandas colectivas por exposición al asbesto, se enfermó de mieloma múltiple y solicitó el uso compasivo de Tysabri. El único problema era que Biogen Idec tenía el programa TOUCH en funcionamiento y, al analizar las posibilidades de supervivencia, decidieron que tenía un bajo cambio de supervivencia y decidieron retener el medicamento.
Como conocido abogado litigante, el hijo de Fred Baron, Andrew Baron, pudo hacer algunas llamadas telefónicas y pronto, el CEO James Mullen recibió correos electrónicos de Lance Armstrong, Bill Clinton, John Kerry, Tom Harkin, Ted Kennedy e incluso algunos comentarios de el jefe de la FDA.
¿Cuáles fueron los medicamentos aprobados por la FDA en 2016?
En términos porcentuales, ¿qué tan efectiva debe ser una vacuna viral para ser aceptada por la FDA?
¿Cuál es la vacuna menos efectiva en% que ha sido aprobada por la FDA?
Incluso entonces, Biogen Idec decidió que dado que un ensayo clínico activo que probaba Tysabri en el mieloma múltiple estaba en curso, inscribir a Andrew Baron comprometería la integridad del ensayo. En última instancia, la clínica Mayo fue demandada y la FDA calculó una “base legal” para recetar el medicamento. Fue en vano, ya que Fred Baron terminaría muriendo 10 días después del tratamiento. Un par de años después, el ensayo de Fase I / II de mieloma múltiple se terminó. [1]
tl; dr Sí, las empresas han retirado medicamentos huérfanos debido a informes de eventos adversos.
No me sorprendería en absoluto si el eteplirsen de Sarepta se retira de esta manera.
Notas a pie de página
[1] Respuesta de Christopher VanLang a la cirugía: ¿Cuánta discreción tiene un cirujano sobre si operan? ¿Pueden rechazar un caso con pocas posibilidades de supervivencia si los parientes más cercanos no lo intentan?
