Química medicinal: ¿Cuáles son algunas de las habilidades o técnicas esenciales que uno necesita saber para diseñar drogas?

Gracias por el A2A

Primero, como punto de aclaración, cuando dices “drogas de diseño”, voy a tomar eso como claramente diferente de “sintetizar drogas”. También agregaré la advertencia de que soy ingeniero químico, no químico farmacéutico ni nada, pero mi esposa tiene un título en química toxicológica, así que tal vez eso ayude. Ahora, para abordar el tema:

Creo que mucho mercado de desarrollo de fármacos es de prueba y error. Tengo entendido que, desde el principio, muchos compuestos diferentes se prueban in vitro incluso antes de que se los considere para ensayos en animales o humanos y la gran mayoría puede fallar debido a una razón u otra. También creo que muchos de ellos son muy similares entre sí, tal vez con ligeros cambios estructurales y / o de composición entre ellos. Me cuesta mucho pensar que todos los “diseños básicos” se han inventado por personas que piensan en nuevas ideas para las drogas, pero tal vez estoy equivocado.

Suponiendo que ese sea el caso, el desarrollo de drogas probablemente requiera una combinación de un objetivo específico y una estrategia para lograr ese objetivo. En primer lugar, necesitaría una buena comprensión de la toxicología y la farmacocinética / dinámica: comprender cómo funciona el cuerpo y procesar las cosas es la clave. Luego, podría enfocarse en el problema que está tratando de curar y descubrir las diferentes etapas en la cadena de procesamiento que podría explotar para detenerlo. Como ejemplo, puede intentar bloquear los receptores relevantes para que no reciban la señal que está causando el problema. Este sería un enfoque muy diferente que en el caso de una enfermedad, etc.

Una vez que tenga un plan, entonces pensaría en una forma diferente de ejecutar este plan, la bioquímica sería importante aquí. “¿Qué químicos y estructuras químicas activarían (o bloquearían) un receptor?” o “¿Qué podría interactuar con una célula bacteriana pero no afectar las células humanas?” etc. Saber qué cosas causarían problemas (bioacumulación, toxicidad, etc.) ayudaría mucho a reducir el número de candidatos viables. Obviamente, los programas de computadora podrían hacer un muy buen trabajo con esto y también generar una carga de productos químicos similares para probar.

En general, diría que usted necesita principalmente una buena base química y bioquímica que respalde una sólida comprensión de la farmacocinética / dinámica y toxicología humanas. El conocimiento y el uso de buenos programas de computadora / simuladores ayudaría mucho, aunque no sé qué tecnologías existen.

Como mencioné anteriormente, excluí toda mención de síntesis y técnicas analíticas porque categorizo ​​eso de manera diferente al diseño. Además, a pesar de tener una buena cantidad de experiencia en el laboratorio universitario, no pretendo saber mucho acerca de cómo elaborar los procedimientos de síntesis, aunque hice un poco de eso en química orgánica (no en la parte de laboratorio).